Skip to content

Terapia zastępcza dla dziedzicznego niedoboru enzymu – celowana na makrofagi glukocerebrozydaza dla choroby Gauchera czesc 4

3 tygodnie ago

188 words

Dwaj pacjenci (pacjenci 3 i 4) mieli prawidłową liczbę płytek krwi w czasie rekrutacji (Tabela 1). Liczba ta zwiększyła się istotnie u siedmiu pacjentów podczas leczenia enzymem, co określono za pomocą analizy regresji liniowej (pacjenci 2, 5, 6, 7, 9, 11 i 12); wartości P wahały się od 0,0001 (pacjenci 5, 7, 9 i 11) do 0,026 (pacjenci 6). Przykład odpowiedzi płytek krwi przedstawiono na rycinie 2. Do daty zamknięcia liczba płytek krwi u dwóch pacjentów, którzy mieli trombocytopenię (pacjenci 7 i 12) wzrosła do wartości prawidłowych. Biochemiczne markery choroby Gauchera
Figura 3. Figura 3. Wpływ glukocerebrozydazy na aktywność fosfatazy z kwasem surowcowym u pacjenta 11: Enzym podawano jak opisano na Figurze 1. Funkcja monomolekularnego wzrostu (krzywa) blisko aproksymowała spadek aktywności kwaśnej fosfatazy podczas leczenia.
Aktywność fosfatazy w surowicy krwi była podwyższona u wszystkich 12 pacjentów w momencie włączenia do badania. Zmniejszyło się ono istotnie u 10 pacjentów (tabela 1), ale minimalnie u 2 (pacjenci 3 i 9), u których poziom przy wejściu był nieznacznie wyższy od normalnego. Porównanie wartości początkowej i końcowej w teście podpisu rang Wilcoxona u wszystkich pacjentów ujawniło, że spadek był znaczący (P <0,004). Zmniejszenie aktywności kwaśnej fosfatazy miało charakter wykładniczy w czasie u 9 z 10 pacjentów, u których obserwowano istotne zmniejszenie, podczas gdy u pacjenta stwierdzono liniowość (Pacjent 2). Spadek stał się widoczny po trzech do czterech miesiącach leczenia (ryc. 3) i wydawał się być odwrotnie proporcjonalny do zmiany poziomu hemoglobiny.
Figura 4. Figura 4. Wpływ wlewanej glukocerebrozydazy na poziom glukocerebrozydu w osoczu u pacjenta 6. Enzym podawano jak opisano na Figurze 1. Poziom glukocerebrozydu zmniejszył się znacząco, zgodnie z analizą regresji liniowej (P <0,001).
Stężenie glukocerebrozydu w osoczu było podwyższone u 11 pacjentów w chwili wejścia do szpitala. Znacznie zmniejszyła się u dziewięciu pacjentów, co określono za pomocą analizy regresji liniowej; Wartości P wahały się od 0,0003 (pacjent 8) do 0,042 (pacjent 11). W trzech (Pacjenci 4, 7 i 12) poziomy w osoczu wykazywały tendencję spadkową; zmienność w czasie uniemożliwiła jednak wykazanie znaczącej regresji. Poziom glukocerebrozydu w osoczu wolniej reagował niż poziom hemoglobiny i aktywność fosfatazy kwasowej (ryc. 4).
Redukcja organomegalii
Figura 5. Figura 5. Brzuch pacjenta 7 przed (A) i po (B) Sześć miesięcy zastępowania enzymu. Enzym podawano w dawce 60 IU na kilogram, początkowo raz na dwa tygodnie, a następnie raz w tygodniu między 8 a 35 tygodniem badania z powodu problemów mechanicznych związanych z masową powiększeniem śledziony. Wyraźne zmniejszenie wielkości śledziony jest oczywiste. Skany są obrazami osiowymi ważonymi T2, uzyskanymi 2 cm poniżej skrzyżowania lędźwiowego. Skan pokazany na panelu A miał TR (czas powtarzania) 3167 milisekund i TE (czas echa) 80 msec; skany w panelu B miały TR 2750 msec, a TE 80 msec.
Figura 6. Figura 6. Zmniejszenie stosunku objętości śledziony do masy ciała, w odniesieniu do wielkości zmiany poziomu hemoglobiny. Wszystkie porównania wykonano po sześciu miesiącach leczenia
[więcej w: jarmuż zasmażany przepis, usg nadgarstka, kreatynina badanie cena ]

0 thoughts on “Terapia zastępcza dla dziedzicznego niedoboru enzymu – celowana na makrofagi glukocerebrozydaza dla choroby Gauchera czesc 4”