Skip to content

Terapia zastępcza dla dziedzicznego niedoboru enzymu – celowana na makrofagi glukocerebrozydaza dla choroby Gauchera ad 5

4 miesiące ago

70 words

Względne procentowe zmniejszenie objętości śledziony obliczono zgodnie ze wzorem (Si / Wi – Sf / Wf) * 100, gdzie S oznacza objętość śledziony w litrach, W masę ciała w kilogramach, i wartość obróbki wstępnej, i wartość po sześciu miesiącach leczenia. Procentowy wzrost stężenia hemoglobiny po sześciu miesiącach był funkcją względnej zmiany objętości śledziony (P <0,0007). U wszystkich pacjentów przy wejściu obserwowano powiększenie wątroby. Proporcjonalne powiększenie śledziony było zawsze znacznie większe niż wątroby (tab. 1). 95-procentowy przedział ufności dla określenia objętości wątroby i śledziony za pomocą rezonansu magnetycznego wynosi . 12% (Hill SC: dane niepublikowane). Objętość wątroby zmniejszyła się istotnie, o 16 do 22 procent, u pięciu pacjentów po sześciu miesiącach leczenia (pacjenci 4, 7, 8, 11 i 12). Objętość śledziony zmniejszyła się istotnie u wszystkich biorców enzymu (Tabela 1); średnia redukcja po sześciu miesiącach wynosiła 33 procent, a zakres 14 procent (pacjent 3) do 75 procent (pacjent 7) (ryc. 5). Ułamek w objętości śledziony u każdego pacjenta silnie korelował z wielkością odpowiedzi hematologicznej po sześciu miesiącach (ryc. 6).
Odpowiedź szkieletu
Zbadała zbawienna reakcja szkieletu. Pomimo stosunkowo krótkiego okresu, na który można oczekiwać jedynie niewielkiej poprawy szkieletu na podstawie wcześniejszych ustaleń, 17 wczesnych oznak poprawy na zdjęciach radiologicznych kości długich zaobserwowano u trzech pacjentów po sześciu miesiącach leczenia. Polepszenie polegało na wzroście liczby kości beleczkowatych w obszarach przynasadowych (Pacjenci 4 i 7) oraz rozdzielczości wyłonienia zstępnego (Pacjent 12).
Bezpieczeństwo narkotyków
Infuzje enzymów były dobrze tolerowane przez cały okres leczenia. Nie zaobserwowano żadnych niepożądanych reakcji żadnego typu ani dowodów rozwoju przeciwciał przeciwko enzymowi.20
Dyskusja
Dożylne podanie ludzkiej glukocerebrozydazy ukierunkowanej na makrofagi 12 pacjentom z chorobą Gauchera o umiarkowanym lub ciężkim przebiegu dramatycznie odwróciło objawy choroby u wszystkich biorców, niezależnie od genotypu. Nawet u dwóch pacjentów homoallelicznych z powodu mutacji 370, która była związana z bardziej łagodnym przebiegiem, 27 miało klinicznie odczuwalne odwrócenie anemii (Pacjent 3) i małopłytkowość (Pacjent 9). Poprawa każdego wskaźnika aktywności choroby wymagała co najmniej trzech do czterech miesięcy dwugodzinnych infuzji enzymów. Czas ulepszenia wydawał się być specyficzny dla układu narządów. Odpowiedzi hematologiczne i trzewne znacznie wyprzedziły odpowiedź szkieletową. Najbardziej uderzającą zmianą był wzrost wszystkich pacjentów w stężeniu hemoglobiny, który wzrósł do normalnego zakresu u siedmiu pacjentów podczas badania. Ta odpowiedź stała się widoczna po trzech miesiącach leczenia. Mniej dramatyczny, ale statystycznie istotny wzrost liczby płytek krwi obserwowano u siedmiu pacjentów. Liczba płytek krwi wolniej reagowała na leczenie niż stężenie hemoglobiny.
Odpowiedź biochemicznych markerów choroby Gauchera miała tendencję do równoległego reagowania hematologicznego
[patrz też: olx ciechocinek, przychodnia eskulap, spitaderm karta charakterystyki ]

0 thoughts on “Terapia zastępcza dla dziedzicznego niedoboru enzymu – celowana na makrofagi glukocerebrozydaza dla choroby Gauchera ad 5”

  1. [..] odnosnik do informacji w naukowej publikacji odnosnie: powiększanie ust warszawa[…]